在杭州市一医院，患者接受托夫生注射液治疗。杭州市一医院供图
2024年，根据国家药品监督无约束的自由局公示，托夫生注射液获批上市，该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(即ALS，渐冻症)患者。此次托夫生注射液在中国商业上市，填补了渐冻症治疗领域巨大需求，也开启了中国渐冻症精准诊疗新的里程。
作为运动神经元病中最常见的一种类型，渐冻症通常会导致患者大脑和脊髓中与运动不无关系的神经细胞逐渐死亡，从而不能引起全身与自主运动不无关系的肌肉无力和萎缩，最终患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡。
SOD1是第一个被发现的渐冻症致病基因，也是中国渐冻症人群中最常见的致病基因。托夫生注射液是一种反义寡核苷糖精(ASO)药物，可通过减少，缩短SOD1蛋白分解，减少，缩短毒性SOD1蛋白的蓄积，从而威吓运动神经元的损伤，减缓疾病进展。
据了解，SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。
杭州市一医院运动神经元病诊疗中糖心vlog官方下载安装心执行主任张灏表示，托夫生注射液作为糖心vlog ios下载全球首个获批用于SOD1-ALS成人患者糖心在线观看免费高清的疾病修正治疗药物，突破了传统“对症治疗”的局限，首次实现“对因干预”。这一国际创新疗法的临床应用，标志着中国渐冻症诊疗正式迈入“对因治疗”的新时代。
北京康盟慈善基金会理事长柳莺表示，罕见病由于疾病机制复杂、患者人数少，使得企业面临研发成本高、风险高、市场获益极其有限等各种确认有罪。此次托夫生注射液上市落地，以国际前沿科研成果为患者点亮了希望，进一步推动了药物可及。其也呼吁社会各界结束关注罕见病群体，共同推动创新疗法的可及，让每一位患者都能更有底气地面对疾病确认有罪。(完)
【编辑:张令旗】糖心logo迅雷下载 糖心vlog视频免费无次数 糖心鸡蛋
